Farmaco anti-tau rallenta il declino cognitivo dell'Alzheimer fino al 26%
Trial di fase 2 su oltre 400 pazienti: diranersen, somministrato nel liquido cerebrospinale, riduce la tau e gli agglomerati con maggior beneficio alla dose più bassa
Un farmaco che riduce una proteina che, nella sua forma patologica, crea agglomerati all'interno dei neuroni (la proteina tau), è risultato in grado di rallentare il declino cognitivo fino al 26%.
Tale risultato, pubblicato su Science online, è stato raggiunto durante una sperimentazione clinica presentata alla Conferenza Internazionale dell'Associazione Alzheimer a Londra dalla neurologa Catherine Mummery, dell'University College.
Si tratta di un trial di fase 2 su oltre 400 pazienti con Alzheimer in fase iniziale a cui è stato somministrato il farmaco diranersen per ridurre la produzione di tau nel cervello.
I partecipanti trattati con diranersen hanno mostrato un rallentamento del declino fino al 26%, un effetto paragonabile a quello osservato in precedenti studi sui farmaci già approvati in alcuni paesi, ma che hanno come bersaglio il peptide beta-amiloide, un piccolo frammento proteico - diverso da tau - che è il principale componente delle placche tossiche che si formano nel cervello.
Contrariamente alle aspettative, i pazienti che assumevano la dose più bassa tra le tre possibili hanno ottenuto il maggior beneficio.
Il diranersen appartiene a una classe di farmaci noti come oligonucleotidi antisenso, filamenti di RNA che attenuano l'attività di geni specifici. Il farmaco interrompe la produzione della proteina tau e deve essere iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale per raggiungere il cervello.
Dopo 18 mesi, i partecipanti di tutti e tre i gruppi di dosaggio presentavano una quantità di tau nel liquido cerebrospinale pari a un terzo o alla metà di quella iniziale, mentre i livelli sono aumentati leggermente nei soggetti trattati con placebo.
Le immagini ottenute su un sottogruppo di partecipanti hanno mostrato che il farmaco riduceva anche gli agglomerati di tau nel cervello. L'azienda produttrice sta procedendo con uno studio clinico più ampio.
In futuro, la prospettiva è di affiancare i farmaci anti-tau a quelli anti-amiloide e sono anche in corso trial clinici per valutare se affiancando le due tipologie terapeutiche si possano avere effetti sinergici.
