La FDA indaga su Zolgensma di Novartis per potenziale rischio di tumore maligno

L'autorità sanitaria statunitense ha avviato un'indagine su un "grave rischio" di tumore maligno legato alla terapia genica Zolgensma di Novartis (onasemnogene abeparvovec), sulla scia delle indicazioni in tal senso riportate alla fine della scorsa settimana dall'azienda farmaceutica renana. Tre dei casi riguardavano tumori associati a un oncogene in grado di causare il cancro in caso di sovraespressione.

"In due di questi casi, un'analisi molecolare dei tessuti ha dimostrato l'integrazione del vettore virale adeno-associato di Zolgensma nel genoma dell'ospite", sottolinea la Food and Drug Administration (FDA) in un comunicato.

L'autorità ritiene che il rischio di neoplasia indotto da Zolgensma, versione endovenosa di questo trattamento contro l'atrofia muscolare spinale destinato a pazienti di età inferiore ai due anni, si applichi anche alla sua versione intratecale per bambini a partire dai due anni e per adulti, commercializzata con il marchio Itvisma. Sebbene per questa seconda formulazione non siano state finora segnalate anomalie, entrambe le versioni si basano infatti sullo stesso vettore virale.

Approvate rispettivamente nel maggio 2019 e nel novembre 2024, queste due terapie geniche presentano, secondo la FDA, un profilo rischio/beneficio ancora favorevole. L'agenzia intende modificare il foglietto illustrativo di questi prodotti, che attualmente menziona "un rischio teorico di insorgenza di tumori".