Via libera europeo a una cura contro la leucemia

La Commissione europea ha concesso al colosso farmaceutico basilese Novartis l'omologazione di Kymriah (tisagenlecleucel), nome commerciale di una terapia genica per bambini e giovani adulti contro la leucemia linfoblastica acuta. Ogni trattamento costa circa 475'000 dollari (circa 468'000 franchi) perché deve essere sviluppato individualmente, utilizzando le stesse cellule del paziente per modificare il sistema immunitario, al fine di contrastare il cancro del sangue. La multinazionale farmaceutica afferma di voler lavorare con le autorità sanitarie di ogni Paese al fine di stabilire "una tariffazione giusta, basata sul valore del prodotto e sopportabile per i sistemi sanitari nazionali".

Il trattamento, sviluppato dall'azienda insieme all'Università della Pennsylvania, si basa su linfociti T. Queste cellule immunitarie vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Solo per questo procedimento occorrono tre settimane. In seguito vengono moltiplicate e iniettate nell'organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni. I risultati ottenuti durante gli studi indicano che l'81% dei pazienti trattati ha raggiunto la remissione entro tre mesi dall'infusione, percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. La cura è rivolta a malati fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria, che negli Stati Uniti colpisce tremila giovani. Novartis stima che ogni anno 600 di essi potranno avere accesso alla cura.

Il via libera dato dall'UE, basato su studi clinici in otto paesi, arriva un anno dopo quello della Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia statunitense di controllo dei medicinali. Il successivo passo dei ricercatori di Novartis sarà quello di sperimentare la tecnica di linfociti modificati Car-T (Chimeric antigen receptor T cell) contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno. In un prossimo futuro, la terapia potrebbe diventare un'alternativa al trapianto di midollo osseo.

Nel primo semestre dall'anno Novartis ha realizzato con Kymriah vendite per 28 milioni di dollari. Gli esperti valutano che questo trattamento possa avere un giro d'affari miliardario. In concorrenza con Kymriah per le terapie geniche per ora è ammesso dalla FDA solo Yescarta, prodotto dalla Kite Pharma per la cura del linfoma non-Hodgkin. In questo ambito conducono ricerche avanzate anche le statunitensi Celgene e Bluebird Bio.